Abstract:
Tato bakalářská práce se věnuje hemoglobinopatiím, tedy dědičným poruchám struktury hemoglobinu, konkrétně srpkovité anémii a talasémii. Zaměřuje se na nové možnosti léčby těchto onemocnění pomocí genové terapie založené na technologii CRISPR-Cas. Cílem práce je objasnit princip technologie CRISPR-Cas, popsat její varianty a využití pro cílenou genovou terapii. Součástí práce je stručný přehled metod, kterými lze ovlivnit průběh onemocnění, a to včetně schválených i probíhajících klinických studií.
