Publikace: CRISPR/Cas pro genovou terapii k léčbě hemoglobinopatií
Bakalářská práceopen accessNačítá se...
Datum
Autoři
Forejtová, Lenka
Název časopisu
ISSN časopisu
Název svazku
Nakladatel
Univerzita Pardubice
Abstrakt
Tato bakalářská práce se věnuje hemoglobinopatiím, tedy dědičným poruchám struktury hemoglobinu, konkrétně srpkovité anémii a talasémii. Zaměřuje se na nové možnosti léčby těchto onemocnění pomocí genové terapie založené na technologii CRISPR-Cas. Cílem práce je objasnit princip technologie CRISPR-Cas, popsat její varianty a využití pro cílenou genovou terapii. Součástí práce je stručný přehled metod, kterými lze ovlivnit průběh onemocnění, a to včetně schválených i probíhajících klinických studií.
Popis
Klíčová slova
CRISPR-Cas, genová terapie, hemoglobin, léčba, srpkovitá anémie, talasémie, CRISPR-Cas, gene therapy, hemoglobin, sickle cell anemia, thalassemia, treatment