Abstract:
Práce se zaměřuje na aktuální výzkumný stav terapeutického využití siRNA. Nastiňuje obecné mechanismy RNA interference a její roli v eukaryotní buňce. Popisuje chemické modifikace a transportní systémy využívané při vývoji siRNA léčiv, včetně detailnějšího pohledu na historicky první schválené siRNA terapeutikum - Patisiran.